قطر: "سدرة للطب" ينشئ مركز علاج جيني للأمراض النادرة لدى الأطفال

أعلن "سدرة للطب"، عضو مؤسسة قطر، اليوم الثلاثاء، عن إنشاء مركز للعلاج الجيني يُعنى بعلاج الأمراض الوراثية النادرة، مثل ضمور العضلات الشوكي وضمور العضلات الدوشيني. وسيجري الإعلان رسمياً عن إنشاء المركز خلال معرض ومؤتمر الصحة العربي 2025، الذي أطلق أمس الاثنين، ويمتد حتى الخميس المقبل، في دولة الإمارات، ووفقاً لبيان صحافي لسدرة للطب فسيجري خلال المؤتمر إلقاء الضوء على برامج خدمة المرضى الدوليين، بما في ذلك الخدمات الرائدة مثل العلاج الجيني والطب الإنجابي ومركز القلب وغيرها.

ويعمل مركز العلاج الجيني على تعزيز مكانة سدرة للطب رائداً إقليمياً في مجال الرعاية المتقدمة يستقطب العائلات من مختلف دول مجلس التعاون الخليجي ومنطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا. وقال رئيس قسم الوراثة وطب الجينوم في سدرة للطب توفيق بن عمران،: "يُعد إنشاء مركز العلاج الجيني خطوة حاسمة في تلبية احتياجات الأسر التي تسعى للحصول على علاجات متطورة لضمور العضلات الشوكي وضمور العضلات الدوشيني لأطفالها، وقد قمنا بهذه الخطوة استجابةً منا للطلب الهائل من الدول المجاورة. ونظرنا لوجودنا في دولة قطر فإن هدفنا هو إنشاء مركز إقليمي متميز يقدم العلاجات المتقدمة لأطفال الوطن العربي دون الحاجة إلى السفر إلى بلاد بعيدة، بل يحصلون على رعاية ذات مستوى عالمي في وطنهم أو قربه". 

وصُمم مركز العلاج الجيني كي يلبي الطلب المتزايد على تقديم علاجات مبتكرة لضمور العضلات الشوكي وضمور العضلات الدوشيني. ويخطط المركز لتوسيع الخدمة في المستقبل لتشمل علاج أمراض وراثية نادرة ومعقدة أخرى. ومنذ إطلاق برنامج العلاج الجيني في عام 2022، قدم سدرة للطب علاجات رائدة لـ 30 طفلاً مصاباً بضمور العضلات الشوكي و15 طفلاً مصاباً بضمور العضلات الدوشيني، من 11 دولة.

وقال رئيس قسم أمراض الرئة في سدرة للطب إبراهيم جناحي "إن توافر العلاجات الجينية لكل من ضمور العضلات الشوكي وضمور العضلات الدوشيني في سدرة للطب يمثل قفزة كبيرة إلى الأمام في رعاية هذه الاضطرابات الوراثية النادرة، فمن خلال توفير هذه العلاجات المهمة، لا نقدم حلولاً طبية متقدمة فحسب، بل نعمل على تقليل التحديات العاطفية واللوجستية التي تواجهها الأسر نتيجة للسفر".

حقق سدرة للطب إنجازاً رائداً آخر في أكتوبر/ تشرين الأول 2024، فقد أصبح أول مستشفى خارج الولايات المتحدة يقدم عقار Elevidys للأطفال فوق سن السادسة

ويُعد ضمور العضلات الدوشيني من أكثر اضطرابات العضلات الموروثة شيوعاً، وهو يصيب الذكور بشكل أساسي، وتظهر أعراضه عادةً بين سن الثانية والثالثة، ويؤدي هذا المرض عند تقدمه إلى ضعف شديد في العضلات، مما يؤثر بالحركة، وفي النهاية يصل تأثيره إلى وظائف الجهاز التنفسي والقلب، وعلى مستوى العالم، يتأثر بهذا الاضطراب حوالي طفل من أصل كل 3500 إلى 5000 مولود ذكر حي. وفي منطقة دول مجلس التعاون الخليجي، وتحديداً المملكة العربية السعودية، أشارت الدراسات إلى ارتفاع متوسط العمر عند التشخيص إلى 7-8 سنوات مقارنة بدول مثل المملكة المتحدة، حيث يبلغ متوسط عمر الطفل عند ظهور الإصابة أربع سنوات أو أكثر قليلاً. ويُعزى هذا التأخير إلى عوامل مثل ضعف التوعية والافتقار إلى مسارات تشخيص موحدة.

وقدمت التطورات الحديثة في العلاج الجيني أملاً جديداً لمرضى ضمور العضلات الدوشيني. ويعد عقار Elevidys الذي طورته شركة Roche Pharmaceuticals، العلاج الجيني الأول والوحيد المعتمد لضمور العضلات الدوشيني، ويعمل العلاج على إدخال مورثة ديستروفين وظيفية إلى خلايا العضلات والقلب، مما يؤدي إلى إبطاء تقدم المرض وتحسين وظيفة العضلات.

وأصبح سدرة للطب لاعباً رئيسياً في رعاية مرضى ضمور العضلات الدوشيني في المنطقة. ففي يونيو/ حزيران 2024، أصبح سدرة للطب أول مستشفى في قطر والخامس على مستوى العالم الذي يقدم عقار Elevidys للطفل كريس الكيك المصاب بضمور العضلات الدوشيني. وقد مثل هذا الإنجاز انطلاق برنامج دوشين المتوسع في سدرة للطب.

وبناءً على هذا النجاح، حقق سدرة للطب إنجازاً رائداً آخر في أكتوبر/ تشرين الأول 2024، حيث أصبح أول مستشفى خارج الولايات المتحدة يقدم عقار Elevidys للأطفال فوق سن السادسة. مما يدلل على الخبرة المتنامية لسدرة للطب في رعاية وعلاج ضمور العضلات الدوشيني.

وضمور العضلات الشوكي هو اضطراب وراثي نادر يسبب ضعفاً عضلياً تدريجياً ويمكن أن يهدد الحياة، وغالباً ما يؤدي إلى فقدان الوظائف الحركية الحيوية مثل الجلوس أو الزحف أو البلع. في المملكة العربية السعودية، تم الإبلاغ عن معدل حاملي مرض ضمور العضلات الشوكي بنسبة 2.6%، وهو أعلى قليلاً من المتوسط العالمي الذي يتراوح بين 1.25% إلى 2%. ويقدر معدل الإصابة بهذا المرض في المملكة العربية السعودية بـ 32 لكل 100000 ولادة حية، مع وجود ما يقرب من 2265 فرداً يعيشون حالياً مع هذه الحالة لكن مع تقدم العلاجات الجينية، أصبح ضمور العضلات الشوكي قابلاً للعلاج الآن باستخدام عقار Zolgensma، وهو علاج متطور طورته شركة نوفارتس يوقف تقدم المرض ويحسن النتائج.

وقد جرى اختيار سدرة للطب، مركز العلاج الرائد في منطقة الشرق الأوسط وشمال أفريقيا، من قبل شركة نوفارتس، وجرى إعطاء Zolgensma بنجاح للعديد من الأطفال، بما في ذلك الطفلة مالكة روحي، وهي فتاة صغيرة تلقت العلاج في المستشفى.